创新药全球同步研发前景可期，未来三年预计可实现同步注册的创新药数量明显增加。2月15日，RDPAC研发工作委员会2021年会在北京、上海两地连线召开，31位RDPAC会员企业中国研发负责人出席会议，RDPAC执行委员会成员、艾伯维全球副总裁，中国总经理欧思朗，杨森中国董事长兼总裁郑磊，及RDPAC执行总裁康韦受邀参会并参加讨论。会上公布了RDPAC会员企业中国研发负责人2021年度调研结果，从多个维度显示出会员企业不断推动中国融入全球研发，以更好实现同步研发和注册的积极态势。首先，约2/3参与调研的会员企业已默认中国参与全球关键注册临床研究（仅在特定情况下排除）；会员企业对于未来三年中国实现同步注册比例的预测也有明显提升。
在 2015 年之前，新药在中国获批时间平均比美国晚5-7年。过去五年中国药品审评审批制度的改革，使得创新药中国和全球的同步研发和注册实现成为可能。2020年，中国有45个创新药获批上市。然而，与世界领先国家相比，中国的药品审批审评仍存在提升空间。对于2020年中国首次获批上市的近30个境外生产原研药，同一产品中国获批时间与在全球其它市场首次获批时间相比平均晚了3.9年；针对2020年在日本获批上市的跨国药企原研药分析显示，同一产品日本获批与全球其它市场首次获批的差距平均只有1.2年。中国获批时间的差距，一方面是由于中国审评审批改革注册提速的成果在2020年获批药物上还未完全显现，另一方面是由于中国尚未充分加入全球同步研发，导致在中国递交新药申请的时间较晚。
缩短与国际尚存差距，实现创新药同步研发、注册与审评，将促进中国进一步融入全球同步研发体系，推动行业可持续、高质量发展。
推动全球同步研发、注册与审评是构建中国医药创新生态系统的关键一环，也是RDPAC及研发工作委员会一直以来的首要任务
RDPAC科学与药政事务副总裁王芸介绍，仅过去一年，RDPAC通过搭建国际医药创新大会(IPIF)、全球研发负责人研讨会、ICH系列研讨会等重磅交流平台，促进全球医药产业、监管机构深入探讨中国如何按国际标准进一步融入全球研发体系，并与中国医药创新促进会联合发布《构建中国医药创新生态系统——系列报告告第四篇：推进创新药同步研发、注册与审评》报告（以下简称“同步研发报告”），为解决全球同步研发、注册与审评的现存挑战提出核心建议。
同步研发报告指出，当前在中国实现创新药的全球同步研发、注册与审评主要有三条潜在路径。路径一：基于ICH E17的理念，创新药研发企业在药物全球研发早期临床试验阶段就将中国纳入，并及早与中国药监部门就新药研发过程中的关键问题和环节进行沟通交流，通过实现临床研究各阶段的同步，实现在中国的同步注册上市；路径二：基于ICH E17的理念，创新药研发企业在药物全球研发中后期确证性临床试验阶段将中国纳入，确保获得充分的数据（包括在必要时延长中国入组时间），支持在中国的同步注册上市；路径三：在中国无法参与国际多中心临床试验的情况下，提早计划在中国同步注册上市所需的桥接试验和单独临床试验（单独试验将带来药企研发费用的增加和研发周期的延长）。推动同步研发、注册与审评的关键维度包括：注册监管科学性、临床研究高效性、以及监管和临床能力建设。
会上，RDPAC研发工作委员会主席、诺和诺德大中国区医药和质量部企业副总裁张克洲，RDPAC研发工作委员会核心成员、辉瑞(中国)研究开发有限公司总经理陈朝华与工作组成员分享了如何制定中国参与全球同步研发的策略，如何与总部进行有效沟通并获得授权和支持资源等实践经验，为其他企业提升内部同步研发效率提供借鉴，助力更多全球创新好药实现境内外同步研发及上市。
RDPAC还为阿斯利康、勃林格殷格翰、礼来、诺和诺德、诺华、辉瑞、罗氏的中国研发团队颁发了“2021中国医药创新生态系统杰出贡献奖”，表彰过去一年参与和支持全球同步研发创新工作的跨国药企领军人才和团队。
颁奖现场
当前，跨国药企在中、美同步递交新药上市申请已经可以实现，但整体上新药在我国上市的时间相较于全球其他市场仍有滞后：在2017年1月-2020年10月，RDPAC会员企业仅有不到10%的NDA得以实现同步递交。缩短新药在中国与全球同步研发和上市时间差，让中国患者能尽早获得全球最新药物的治疗，仍有一段路要走。
中国实现创新药同步研发、注册与审评的道路上主要存在着“注册监管科学性”和“临床研究高效性”两方面挑战
在“注册监管科学性”上，真正实现监管理念和能力从仿制药到创新药的转变，优化各环节的沟通机制、透明度和可预测性，形成鼓励长期创新的管理制度，进一步优化包括遗传资源审批、上市许可人制度等政策实际落地的细节，在监管程序上与国际体系充分的接轨等方面都具备较大的改善空间。
跨国药企关注人类遗传资源行政审批效率。57%的参与调研的会员企业中国研发负责人指出，影响中国加入全球关键研究的主要阻碍在于中国与全球的研发时间线不一致，具体来看，人类遗传资源行政审批时间将压缩国际多中心临床在中国的受试者招募时间，使中国极有可能错失全球早期临床，缩短中后期临床受试者招募窗口，进而影响中国参与新药全球研发计划。而自2021年以来，中国人类遗传资源行政审批的批准率大幅上升，平均已达94%，这释放了积极的提速信号。RDPAC研发工作委员会联席主席，勃林格殷格翰全球副总裁，大中华区医学和临床研发负责人张维在年会中建议，继续加强和中国人类遗传资源办公室的沟通，提高遗传资源申请要求的合理性并优化流程，包括提高审批透明度和时间可预测性、扩大审查人员队伍、建立及时有效的行业沟通机制等。
在“临床研究高效性”上，虽然中国临床试验机构数量在过去五年实现了迅速增长，但是多数机构缺乏经验，尤其是参与国际多中心试验的经验，在方案执行流程、伦理审查制度、临床研究能力和专业性等方面也都显现出较大的不足。
让中国深入融进全球同步研发体系，推进全球同步研发，不仅需要在研发、临床等技术层面发力，还需要医保支付、专利保护等相关政策的引导和鼓励。部分RDPAC会员企业反馈，在中国推进同步研发和递交申请资料时，总部对专利和数据保护也非常关注，尤其是对早期数据的保护。
此外，研发人才团队缺乏稳定性也是当前跨国药企推进内部研发的一大挑战。RDPAC研发工作委员会联席主席，礼来中国高级副总裁、药物发展及医学事务中心负责人王莉，RDPAC研发工作委员会核心成员、阿斯利康全球研发中国中心总裁、全球肿瘤研发高级副总裁何静在年会分享RDPAC成员公司内部调研结果，数据显示，受职位薪酬、研发管理自主权、职业发展空间等主要因素影响，跨国药企的高质量研发人才的培养和保留仍然很有挑战。招募文化适配的人才、发挥跨国企业人才培养平台所赋予的体系化优势，帮助高潜人才拓展企业内部发展机会，是跨国企业研发团队领导者必要的工作重点之一。
RDPAC研发工作委员会2021年会参会代表合影（左为上海，右为北京）
跨国药企研发和中国创新环境互助升级，可持续、高质量的医药创新需要国际合作
跨国药企入华带来的国际创新标准和经验，与逐步优化的中国医药创新环境互助升级，并形成良性循环。在2005年-2015年的十年间，由于中国医药市场全球战略地位提升，政策、资本、人才激励创新，掀起数十家跨国药企设立研发中心的热潮。目前RDPAC会员企业已在中国设立了25个研发中心，这些研发中心成为与欧美同步开展研发的创新基地，是全球创新药研发的重要组成部分，并持续培养大量研发人才，促进中国临床试验能力提升，为中国参与国际多中心临床试验、实现研发同步打造基础。
跨国药企中国研发中心与中国本土和国际各研究机构、各领域专家紧密合作，有中国参与的创新药临床研究不断增加，通过参与全球同步开发引进新药的模式逐步实现。在引进新药上，在2015-2020年期间，中国共上市了200种新药，其中80%来自跨国药企；在创新药临床研究上，中国临床研究机构有6%在过去两年间承担超过20项国际多中心临床试验，但多数中国临床研究机构尚缺经验，无法匹配日渐增长的国际多中心临床试验需求，需要继续通过国际合作加强能力建设。
《“十四五”医药工业发展规划》提出的发展方向之一就是“深化产业国际合作，加快培育竞争新优势，更高水平融入全球创新网络和产业体系”。《规划》还具体指出，要吸引全球医药创新要素向国内集聚。立足国内医药大市场，吸引全球创新药品率先在我国注册，鼓励跨国公司在华设立研发中心和创新药生产基地，支持企业通过多种方式引进国外先进技术，将中国发展成为全球医药创新链中的关键环节和重要组成。
未来，以临床价值为导向的国际化医药创新仍是大势所趋。RDPAC研发工作委员会核心成员、罗氏上海创新中心负责人沈宏邀请高瓴、IDG的嘉宾分享对中国医药创新现状与未来的观点，投资方视角认为，未来医药健康产业将是中国经济发展的支柱产业，本土创新研发应更加集中资源，研发真正具备国际化优势的Fist-in-class。此外麦肯锡也建议，未来，跨国药企应灵活采用独立的本地运营模式，充分利用在华发展与同步研发的潜在路径设计中国发展战略，主动与当地监管部门沟通以促进中国监管体系与全球进一步协调，扩大本地合作与创新，并加强人才管理和能力建设。
2022年，RDPAC将继续支持ICH指南在中国的落地实施和转化、人类遗传资源审批等监管流程优化，助力中国临床研究能力的持续提升，积极推动数据保护相关政策的制定，协同国内和国际产业、研究机构、学者与监管方一起，进一步促进中国创新药的全球同步研发、注册与审评，加速中国医药创新体系融入全球创新系统。
