“不能因为部分罕见病治疗药物价格高，就剥夺这部分患者享受作为投保人的医保支付权利。”
2022年10月29日，在由中国罕见病联盟和中国医药创新促进会主办的“2022年中国罕见病大会”开幕式上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉同志指出要多方面采取措施减轻患者负担。
近年来，国家积极推动罕见病药物纳入医保，提升了罕见病药物的可及行。但是，多款高值罕见病治疗药物未纳入医保，患者依然面临“药价高”和“无药可用”的困境。如何建立一个关于罕见病的多方协作保障机制，从而进一步减轻患者负担，并加速让更多创新药惠及这个小众群体，依然迫在眉睫。
面对这一现状，毕井泉建议：“为了平衡鼓励罕见病药物研发和医保资金支付压力大的矛盾，建议研究改变医保支付固定比例的做法，对部分高价格治疗药物降低医保支付比例。对价格过于昂贵的药物，建议研究医保支付最高限额，限额以内部分由医保按规定支付，限额以外部分由患者、商业保险、社会慈善、基金补助及政府救助共同承担。”
在大会当日下午的分论坛“罕见病多元保障与孤儿药技术评估”中，从宏观的顶层设计到微观的各保障层次可进一步拓展的空间，关于这个多方协作机制具体如何架构，多位罕见病领域的专家展开了热烈讨论。
从顶层设计入手，探讨多元机制的搭建
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波分享了其与罕见病联盟共同合作的一个关于罕见病多元保障机制的研究进展。
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波
陶立波认为，要真正实现三医联动，让罕见病实现有药、有医、有保，实现多元保障的核心仍是经济保障。通过文献研究和深度访谈，他的团队了解到，目前的文献研究仍停留在需要保障的层面讨论，对于如何实现保障，以及更好解决公共财政、商业保险、民政救助等各方实际保障困惑，依然没有好的解答。
当然，有些地方已经先行一步进行了实践。通过对江苏省、浙江省等六个在探索罕见病多元保障方面具有代表性的省市进行调研，陶立波团队认为，解决罕见病药品可及性问题的大方向是不断完善基本医保覆盖。但如何建立一个专门的资金池额外筹资，对没有进入基本医保的专科药品进行一定时间一定程度的给付，并在合适的时间让“它”进入基本医保，这个机制如果建立起来就能很大程度缓解患者的负担。
陶立波说：“尽管现在有很多机制，包括大病保险、惠民保、补充性商保、医疗救助等，都可以对困难家庭进行给付。但是，这些保障最后能否真正实现患者可负担这一目的，仍需观察。”
据悉，截止到2022年6月底，全国各地共推出197款惠民保产品（不包括已经停售的产品），另有数据显示，其累积保费规模已经达到了205亿元，历年产品的总参保人次约为2亿。
总体来看，目前亟需通过好的顶层设计，建立一个相对科学和完善的多元保障机制。陶立波团队将会通过细化的可行性建议向有关部门递交研究成果和意见。
医保支付如何为罕见病用药提供保障？
为了助力罕见病患者打通药物可及的最后一公里，围绕破解罕见病用药保障难题，各位与会专家还从不同的微观视角进行探索并分享了可能的解决之道。
对外经济贸易大学保险学院教授于保荣从DRGs和DIP角度入手，并结合国内外实际案例，就“医保支付方式与罕见病用药保障”展开了主题演讲。
“首先，DRGs和DIP的权重中需要考虑新的国谈药；其次，要建立有效的双通道，其实包括各个省和一些地市政策是有的，有钱的地方双通道单独支付。而且基本医保一定是动态的，医保目录不光要进新，还要除旧。”于教授说。
对外经济贸易大学保险学院教授于保荣
作为提供地方保障的先行者之一，江苏省医疗保险研究会会长胡大洋分享了江苏地区罕见病保障创新实践。江苏省于2021年初出台文件，组织开展谈判，通过谈判把五个病种六个药纳入了江苏省第一批罕见病保障用药范围。
“因为有了定点医院和药师，再加上诊疗水平不断提高，罕见病人的诊断更方便了；其次，因为全省有统一的结算标准和信息系统，省医保中心统一结算也为结算提供了便利；当然，以上做法也让我们的监管变得更为便利。”胡大洋总结说。
目前，江苏省的第二批谈判还没有开始。胡大洋说他们仍在摸索，下一步希望通过发挥社会筹资的作用来发挥好专项基金的作用。
药物经济学研究为决策者提供“指南针”
山东大学公共卫生学院李顺平教授分享了目前罕见病预算影响分析所面临的挑战：一是，罕见病发病率和患病率的不确定性；二是，缺乏已经得到验证工具去评估疗效结局；三是，罕见病预算影响分析的方法学质量还有待提升。
但是，李教授同样认为：“模糊的精确要好过精确的模糊，规范且基于现实的预算影响分析还是必要的，以便为罕见病医保目录准入决策提供依据。”
天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶从全球视角谈了罕见病创新药物卫生技术评估与医保准入。吴院长说：“我们在总结国际经验的时候会发现，很多的保障机制，很多的创新支付的机制，都是由于新的医疗产品的诞生而催生的，也就是说我们保障制度的创新是跟不上新药的制度创新的。”
吴院长认为从价值评估机制角度来说，未来有两个可探索的维度：一是在评审过程当中，罕见病药物可能需要考虑更多价值维度，因为其带来的社会收益和非罕见病药可能存在着不同；二是在卫生技术价值评估过程当中，无论看多少维度，这些维度的量化都是非常重要的，否则只能从定性角度进行讨论。
多方合力，破解罕见病用药保障难题
值得一提的是，今年RDPAC也和罕见病联盟以及中国药科大学合作，开展了罕见病产业政策研究，并对罕见病创新药物产业链各环节的政策环境给出了梳理和分析。
RDPAC执行总裁康韦
其中，对于罕见病多元保障的问题，RDPAC执行总裁康韦建议应该建立政府主导，多方参与的国家罕见病专项基金，提高高值罕见病药品的可负担性。鼓励探索可持续的适合罕见病的商业健康保险产品，逐步完善罕见病多层次保障体系。
康韦表示：“RDPAC与会员企业积极响应联盟倡议，多方协作，做好罕见病的研发、引进、保障工作。”
