2023年10月21日，2023年中国罕见病大会在北京盛大开幕，会议由中国罕见病联盟、中国红十字基金会、全国罕见病诊疗协作网办公室等共同主办。大会主题为“人民至上，共建共享”，线上线下数万名来自全国各地的罕见病政策制定专家、临床医生、药物研发人员、患者代表等齐聚一堂，共同探讨未来五年中国罕见病领域的发展蓝图。
10月22日，中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会（RDPAC）作为大会的主办方之一，支持举办了 “我国罕见病多元保障模式探索” 专题论坛。该分论坛由中国社会科学院经济研究所研究员王震和北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅共同主持。论坛聚焦罕见病多层次保障的关键议题，吸引了全国及地方多位罕见病政策领域的权威专家、学者、及患者代表和产业界代表等数百位与会人员，共同探索罕见病如何实现多层次保障，以及罕见病药物如何打通落地 “最后一公里” 惠及患者的可行路径。
北京医保中心郑杰主任在会上作了题为《医保支付方式与罕见病用药保障：解决罕见病患者用药保障的北京实践》的主旨发言。他指出，罕见病长期以来备受社会关注，但医保基金有限和药品价格高等问题导致部分罕见病药品难以报销。郑杰主任提出两个关键问题：如何更好地评估医保基金的可承受能力，以及如何构建一个科学的药品价值体系。他呼吁，改变以企业底价定价为导向的方式，构建一个科学的药品价值体系，为罕见病等特殊病种提供更精准的支持。
陶立波教授，北京大学医学部卫生政策与技术评估中心
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波教授分享了他对中国罕见病保障体系的研究思考。他认为，解决罕见病负担问题需要多元保障，其中最大的短板是专项保障机制。陶立波教授提出两个可行的选择：专项基金和政策性商保。他认为，专项基金是更可行的选择，并提出了筹资、保障范围、价格机制、支付等方面的建议，希望建立一个国家级罕见病专项保障基金，为患者提供更完善的保障。
朱坤副主任，中国财政科学研究院社会发展研究中心
中国财政科学研究院社会发展研究中心朱坤副主任在会上阐述了罕见病保障的多层次性，并指出现行政策体系不足及面临的挑战。朱坤主任强调，罕见病保障机制的建立是医药产业高质量发展和健康中国建设的助推器，需要提高对罕见病保障机制的认识，形成共识。他还提出，解决方案包括加强宏观政策和部门协同，推动罕见病产品纳入医保范围，探索补充保险和医疗救助的新突破，利用商保和慈善捐赠等力量来完善罕见病的保障机制。
杨莉教授，北京大学公共卫生学院
北京大学公共卫生学院杨莉教授在主旨发言中探讨了罕见病多元保障关口前移问题。她提到，“三早”（早发现、早诊断、早治疗）的重要性，并主张将保障关口前移，从医保基金角度考虑罕见病的二级预防和一级预防。她强调，罕见病防治需要综合考虑各种因素，包括技术、经济和社会因素，以制定更科学、更有效的保障策略。
吴晶副院长，天津大学药物科学与技术学院
天津大学药物科学与技术学院吴晶副院长则从国际视角出发，在会上介绍了罕见病领域的多元保障模式。她提出，高价值高价格的罕见病药品难以进入基本医保、罕见病患者个人自付费用高、地区差异问题突出等是当前面临的挑战。为解决这些问题，她分析对比了国际上常用的几种罕见病价值评估方法，并呼吁深入探讨如何将公平性融入到评估框架中，为罕见病领域的保障提供更科学、更合理的方案。
| 北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅, 国家医保局医药服务管理司原司长熊先军，中国劳动和社会保障科学院医疗保障和护理保障研究室主任王宗凡，北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员 陶立波，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林，北京大学肿瘤医院医疗保险服务处处长 冷家骅、浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明 |
值得一提的是，在分论坛的精彩辩论环节，六位与会嘉宾就罕见病保障模式的国家与地方两种视角展开激烈辩论，共同探讨如何确保患者能及时用得上和用得起罕见病药物，真正实现罕见病患者用药的全面保障。
综合而言，国家模式代表的核心观点集中在建立公平、统一、可持续的罕见病医保体系上。他们关注罕见病患者的特殊需求，提出了不同层次、不同模式的医疗保障方案，但都在追求社会公平和公正的基础上寻求解决方案。
而地方模式代表强调，罕见病保障问题需要从地方实际出发，因地制宜地制定保障策略。他们认为，地方模式的实施需要政策和政治支持，同时也需要充分考虑费用控制和资源优化，确保资源的有效利用；同时，他们也强调了病人需求的重要性，主张建立国家层面的罕见病专项基金，确保患者能够得到全面、公平、可持续的保障。
本次2023年中国罕见病大会分论坛不仅聚焦了罕见病领域的关键问题，更是为中国罕见病群体的用药保障提供了前所未有的深入思考和探讨，为未来的罕见病保障体系构建提供了方向。在“人民至上，共建共享”的理念指引下，中国罕见病群体将迎来更加明朗的未来。
