以下文章由RDPAC会员——默沙东供稿
默沙东肺动脉高压创新药物
sotatercept（WINREVAIR）落地瑞金海南医院
中国上海，2025年3月17日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，此前已正式获得海南省药品监督管理局关于同意进口临床急需药品sotatercept（WINREVAIR）的批复，同意上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，以下简称为“瑞金海南医院”)进口该款临床急需药品，为肺动脉高压临床治疗提供新选择。目前，首批药物已完成进口工作。
肺动脉高压（PAH，WHO第1组）是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺动脉壁细胞的过度增殖导致肺动脉狭窄和异常收缩，最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高。若得不到及时有效的治疗，最终会发展为右心衰竭甚至危及生命1。其中，特发性肺动脉高压作为肺动脉高压的一种，已被纳入国家卫生健康委员会公布的《第一批罕见病目录》之中2。在缺乏靶向药物的传统治疗时代，特发性肺动脉高压自然预后差，中位生存期仅2.8年1，因而被称为“心血管疾病中的癌症”。
Sotatercept是一款“first-in-class”新型激活素信号传导抑制剂，是首个通过重新平衡促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号传导，以调节血管增殖的治疗用生物制品。Sotatercept由重组同源二聚体激活素受体IIA-Fc（ActRIIA-Fc）融合蛋白组成，该蛋白作为配体陷阱可清除过量激活素A和ActRIIA的其他配体，从而抑制激活素信号传导。因此，sotatercept可重新平衡促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号传导，以调节血管增殖。
李庆云 教授
上海交通大学医学院附属瑞金医院
“肺动脉高压是一类以肺血管重构为核心，以肺血管阻力和肺动脉压力持续升高为特征，最终导致右心衰竭和死亡的严重疾病。Sotatercept是肺动脉高压治疗领域新的里程碑。作为一家专注于创新治疗的医疗机构，瑞金医院将充分利用这一突破性药物，积极应对患者的临床需求，提供更为有效的治疗选择。”
贾宁
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区
管理局党委书记、局长
“博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国际前沿创新药物加速进入中国的关键窗口，sotatercept的落地是‘先行先试‘政策措施有效实施结出的又一成果。未来，我们将继续为创新药物的引进和落地提供全方位支持，让中国患者更快从国际前沿的医学成果中获益。”
面对罕见病带来的严峻挑战和中国患者的迫切需求，默沙东始终秉持“以患者为中心”的理念，依托坚实的创新根基，在罕见病领域坚持研发投入，致力于为“生命的少数派”带去更多治疗选择；同时积极携手中国医疗生态圈中的各方伙伴，推动前沿治疗方案的可及性，希望为更多中国罕见病患者点亮新生的希望、重拾生活的美好。
参考文献：
[1] 中华医学会呼吸病学分会肺栓塞与肺血管病学组，中国医师协会呼吸医师分会肺栓塞与肺血管病工作委员会，全国肺栓塞与肺血管病防治协作组，等.中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)[J]. 中华医学杂志, 2021, 101(1): 11-51. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20201008-02778.
[2] 国家卫生健康委员会公布罕见病目录 (nsfc.gov.cn)
*该产品目前尚未在中国境内正式获批
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03-2025-CN-ADE-00676
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